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Edición genética para el bien
Un investigador supervisa un cultivo de arroz genéticamente modificado (Wuhan, China, 11 de junio de 2011). AFP/GETTY

Edición genética para el bien

Bill Gates | 1 de mayo del 2018

Utilizadas de forma responsable, tecnologías de edición genética como el CRISPR pueden salvar millones de vidas. Sus beneficios, así como la decisión de aplicarlas, no deben quedar reservados a los habitantes de países desarrollados.

Más gente que nunca antes en la historia vive hoy una vida sana y productiva. Esta buena noticia puede sorprender, pero son muchas las pruebas que lo demuestran. Por ejemplo, desde principios de la década de 1990, la mortalidad infantil global se ha reducido a la mitad. Se ha producido una disminución espectacular en los casos de tuberculosis, malaria y sida. La incidencia de la polio se ha reducido en un 99%, lo que nos acerca a la erradicación de esa grave enfermedad infecciosa, logro que la humanidad solo ha alcanzado en una ocasión, con la viruela. El porcentaje de población que vive en la pobreza extrema –es decir, con menos de 1,9 dólares al día, según la definición del Banco Mundial– ha caído del 35% al 11%.

Sin embargo, el progreso continuado no es algo inevitable per se. En el mundo sigue produciéndose un enorme sufrimiento e inequidad. Para finales de 2018, habrán muerto cinco millones de niños menores de cinco años, la mayor parte en países pobres y por causas evitables. Otros cientos de millones de menores seguirán sufriendo innecesariamente malnutrición y enfermedades que podrían causarles discapacidades físicas y cognitivas de por vida. Más de 750 millones de personas, en su mayoría familias rurales, dedicadas a la agricultura y la ganadería en países de África subsahariana y sur de Asia, siguen viviendo en la pobreza extrema, según estimaciones del Banco Mundial. Además, a mujeres y niñas se les sigue negando cualquier oportunidad económica.

Parte de este sufrimiento podría aliviarse si continuamos financiando programas de ayuda al desarrollo y convenios multilaterales de eficacia probada. Estos esfuerzos ayudarán, sin duda, a seguir progresando, especialmente conforme se vaya optimizando el uso de datos a la hora de adjudicar recursos de manera más eficiente. En última instancia, sin embargo, la erradicación de las enfermedades y de las causas más pertinaces de la pobreza exigen descubrimientos científicos e innovación tecnológica.

Uno de estos descubrimientos e innovaciones atañe a las repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (en inglés, clustered regularly interspaced short palindromic repeats, CRISPR). A lo largo de la próxima década, la edición genética podría ayudar a la humanidad a superar algunos de los mayores y más enconados problemas de desarrollo y de salud global. La tecnología facilita enormemente a los científicos la tarea de descubrir mejores herramientas de diagnóstico y tratamiento para luchar contra enfermedades que todos los años siguen matando o produciendo discapacidad a millones de personas, fundamentalmente sin recursos. Además, la tecnología está agilizando investigaciones que podrían ayudar a acabar con la pobreza extrema, al permitir a millones de pequeños agricultores y ganaderos del mundo en desarrollo criar animales y cultivar productos agrícolas más productivos, nutritivos y resistentes. Las nuevas tecnologías a menudo son recibidas con escepticismo. Sin embargo, si queremos dar continuidad a los notables avances de las últimas décadas, es fundamental que los científicos, sometiéndose en todo momento a normas éticas y de seguridad, continúen sacando partido de herramientas tan prometedoras como el CRISPR.

 

Dar de comer al mundo

A principios de este año viajé a Escocia, donde me reuní con los extraordinarios científicos del Centro de Salud y Genética para el Ganado Tropical de la Universidad de Edimburgo, quienes me mostraron los avanzados estudios genéticos que están llevando a cabo para ayudar a los profesionales del sector agrícola y ganadero en África a criar pollos y vacas más productivos. Según explicaron los científicos, las razas de vacas lecheras adaptadas al clima tropical producen habitualmente mucha menos leche que, por ejemplo, la raza Holstein o frisona, que tiene un escaso rendimiento en lugares calurosos pero es extremadamente productiva en climas más moderados, gracias en parte a la selección llevada a cabo por generaciones de criadores y a las mutaciones genéticas ocurridas de forma natural. Los científicos que trabajan en Escocia colaboran con colegas en Etiopía, Kenia, Nigeria, Tanzania y Estados Unidos para investigar las posibilidades de la edición genética en razas tropicales de ganado. El objetivo es dar a estas razas los rasgos genéticos que hacen tan productivas a la vaca holstein, lo que podría aumentar la producción proteica y láctea de las razas tropicales en un 50%. A la inversa, los científicos se plantean editar la genética de la raza holstein para crear una subraza de pelaje corto y brillante que aumente su tolerancia al calor.

Este tipo de estudios son fundamentales, porque una vaca o unos pocos pollos, cabras u ovejas pueden marcar la diferencia en la vida de las personas con menos recursos, de los que tres cuartos obtienen sus ingresos y alimentos trabajando pequeñas parcelas de tierra. Las familias que crían animales pueden vender huevos y leche para cubrir los gastos cotidianos. En concreto, los pollos suelen ser criados por mujeres, quienes de forma más habitual reinvierten las ganancias en el hogar. Los animales de granja permiten a las familias que los crían alimentarse adecuadamente, lo que permite a niños y niñas crecer con salud y tener un rendimiento escolar satisfactorio.

 

Se necesita contar con todas las partes implicadas en cualquier lugar donde se realicen estudios de genética dirigida

 

De igual modo, para poner fin a la pobreza extrema es esencial obtener cultivos más productivos. El 60% de la población de África subsahariana se gana la vida trabajando la tierra. Sin embargo, dada la reducida productividad agrícola de la región –en América del Norte, por ejemplo, las cosechas de cereal son cinco veces más abundantes–, África sigue importando más alimentos de los que exporta. Esta brecha entre oferta y demanda no hará sino crecer conforme aumenta el número de bocas que alimentar en el continente. Se calcula que la población de África alcance 2.500 millones de habitantes en 2050, el doble de la actual, de modo que su capacidad de producción de alimentos deberá estar a la altura para dar de comer a todos sus habitantes. Este reto se complicará aún más a medida que el cambio climático dificulte la forma de vida de los pequeños agricultores y ganaderos de África y el sur de Asia.

La edición genética podría salvar la vida a millones de personas, pues podría hacer los cultivos más resistentes y las cosechas más abundantes. Esta tecnología está empezando a dar frutos y atrae ya a inversores públicos y privados. Y con razón. Los científicos están desarrollando cultivos con rasgos genéticos que mejoran su crecimiento y valores nutricionales, los hacen más resistentes a las sequías y olas de calor, y reducen la necesidad de fertilizantes y pesticidas. Son muchos los cultivos que se han mejorado mediante edición genética y se están probando sobre el terreno: champiñones con mayor tiempo de almacenamiento, patatas con menos acrilamida (un potencial carcinógeno) y semillas de soja que producen un aceite más saludable.

Desde hace una década, la Fundación Bill y Melinda Gates respalda la investigación en torno a la edición genética y sus aplicaciones agrícolas. En uno de los primeros proyectos financiados por la fundación, científicos de la Universidad de Oxford desarrollaron variedades mejoradas de arroz, como el arroz C4. Combinaron la edición genética con otras herramientas para reorganizar las estructuras celulares de las hojas de la planta del arroz C4, lo que la hace nada menos que un 20% más eficaz en la fotosíntesis, el proceso por el que los vegetales convierten la luz solar en alimento. Como resultado, este arroz produce cosechas más abundantes y necesita menos agua, lo que repercute positivamente en aspectos como la seguridad alimentaria, el medio ambiente y la vida de los agricultores, que podrán así adaptarse de forma más eficaz al cambio climático.

Estas modificaciones del genoma de plantas y animales no son nuevas. Los humanos llevan haciéndolo miles de años, a través de la crianza selectiva. Los científicos empezaron a recombinar moléculas de ADN a principios de la década de 1970; hoy, la ingeniería genética se usa ampliamente en agricultura y medicina; en este caso, para la producción en masa de insulina y otras hormonas y multitud de vacunas y medicamentos. La edición genética es diferente en el sentido de que no produce plantas y animales transgénicos; es decir, no conlleva la combinación de ADN pertenecientes a organismos distintos. El CRISPR utiliza enzimas para seleccionar y modificar o eliminar secciones de ADN de otras maneras, lo que resulta en la aparición de rasgos genéticos útiles o favorables. Más importante aún, agiliza y hace más precisos tanto los descubrimientos como el desarrollo y la innovación.

 

Acabar con la malaria

En el ámbito de la salud global, uno de los usos más prometedores de la edición genética a corto plazo tiene que ver con la investigación sobre la malaria. Aunque el uso de mosquiteras tratadas con insecticida y de medicamentos más efectivos ha reducido espectacularmente en los últimos años las muertes producidas por esta enfermedad parasitaria, la malaria sigue cobrándose un terrible peaje anual. Cada año, se diagnostican unos 200 millones de casos de malaria y mueren por su causa unas 450.000 personas, de las que el 70% son niños menores de cinco años. Los que sobreviven, a menudo sufren perdurables secuelas físicas y mentales. En adultos, la fiebre elevada, los escalofríos y la anemia causados por la malaria pueden impedirles trabajar y sumir a las familias en un círculo vicioso de enfermedad y pobreza. Dejando aparte el sufrimiento humano, los costes económicos son abrumadores. En África subsahariana, donde se produce el 90% de todos los casos de malaria, los costes directos e indirectos asociados con la enfermedad equivalen, según las estimaciones, al 1,3% del PIB, un lastre significativo para los países que se esfuerzan por escapar de la pobreza.

Los métodos actuales permiten, con la suficiente financiación y mediante intervenciones inteligentemente planteadas, tratar la malaria y evitar su propagación, pero no de manera total. Las actuales herramientas preventivas, como la fumigación de los mosquitos y sus larvas, tienen un efecto temporal. El medicamento estándar para la malaria hoy –derivado de la artemisinina, compuesto aislado de una hierba usada en la medicina tradicional china– alivia los síntomas, pero puede dejar en el cuerpo humano una forma del parásito que siguen propagando los mosquitos. Para empeorar las cosas, el parásito de la malaria ha empezado a desarrollar resistencia a los medicamentos, y el mosquito, a los insecticidas.

 

Las entidades que financien estudios en edición genética deben cumplir los estándares propuestos por la OMS

 

La lucha contra la malaria debe continuar valiéndose de las herramientas existentes, pero para erradicar la enfermedad son necesarios avances científicos y tecnológicos en diversas áreas. Por ejemplo, los sistemas de vigilancia geoespacial, combinados con otros sistemas de modelado y simulación, harían posible adaptar con gran precisión la lucha contra la malaria a las condiciones de cada lugar. La edición genética puede desempeñar asimismo un papel importante en este sentido. Existen más de 3.500 especies de mosquito en el mundo, pero solo unas cuantas transmiten el parásito de la malaria entre seres humanos. Solo los mosquitos hembra transmiten la enfermedad y los investigadores han utilizado el CRISPR para dirigir la herencia genética (fenómeno conocido en inglés como gene drive), esterilizando a las hembras o condicionando su herencia genética para que sus descendientes sean mayoritariamente masculinos. Los científicos también están explorando otras maneras de inhibir la capacidad de los mosquitos para transmitir la malaria; por ejemplo, introduciendo genes que permitan la eliminación del parásito en el interior de su organismo, antes de que alcance las glándulas salivales, el medio principal por el que la enfermedad es transmitida a los seres humanos. Análogamente, esta herramienta se revela prometedora en la lucha contra otras enfermedades transmitidas por mosquitos, como el dengue o el zika.

Pasarán varios años, no obstante, antes de que los mosquitos genéticamente editados sean puestos en libertad para realizar pruebas sobre el terreno. Hay que responder todavía a muchas preguntas al respecto de la eficacia y la seguridad de esta técnica, pero existen razones para el optimismo: la genética dirigida en mosquitos transmisores de la malaria perjudicará poco o nada al medio ambiente. La razón reside en el hecho de que la edición genética afecta únicamente a las pocas especies que suelen transmitir la enfermedad. La selección natural producirá, en última instancia, mosquitos resistentes a la genética dirigida de los ejemplares puestos en libertad. El valor del CRISPR radica en que agiliza el desarrollo de nuevos enfoques, poniendo a la comunidad científica siempre un paso por delante.

 

El camino a seguir

Como otras nuevas tecnologías potencialmente eficaces, la edición genética suscita preguntas legítimas e inquietudes comprensibles sobre sus posibles riesgos y malos usos. ¿Cómo debería regularse? Las normativas desarrolladas hace años para otras formas de ingeniería genética no tienen por qué resultar ya pertinentes. Tras declarar que los organismos editados genéticamente no son transgénicos, el departamento de Agricultura de EEUU ha concluido, razonablemente, que las plantas editadas genéticamente son comparables a las plantas con mutaciones naturales y, por tanto, no deben estar sujetas a regulaciones particulares ni son motivo de especial preocupación.

La edición genética en animales e incluso en seres humanos plantea cuestiones más complejas, tanto éticas como relativas a la seguridad. En 2014, la Organización Mundial de la Salud (OMS) publicó una serie de pautas para poner a prueba mosquitos genéticamente modificados, entre las que se incluían diversos estándares sobre eficacia, bioseguridad, bioética y participación pública. En 2016, la Academia Nacional de las Ciencias de EEUU amplió las pautas dadas por la OMS con recomendaciones para una investigación responsable en el ámbito de la genética dirigida en animales. (La Fundación Gates cofinanció este trabajo en colaboración con los Institutos Nacionales de Salud, la Fundación para los Institutos Nacionales de Salud y la Agencia de Proyectos de Investigación Avanzados de Defensa). Estas recomendaciones hacen hincapié en la necesidad de investigar más exhaustivamente en los laboratorios y hacer valuaciones preliminares en momentos determinados previamente, antes de que los científicos pasen a las pruebas sobre el terreno. Además, se insta a los estudiosos a valorar los riesgos medioambientales y a implicar de manera activa a la ciudadanía, especialmente en las comunidades y países afectados por la investigación. Siempre que se lleven a cabo estudios sobre genética dirigida, es necesario contar con todas las partes implicadas en el lugar en que van a realizarse (científicos, sociedad civil, líderes de gobierno y comunidades locales).

Uno de los desafíos a la hora de regular la edición genética es el planteado por las muchas diferencias entre las normativas y prácticas de cada país. La armonización de las políticas medioambientales redundaría en la eficacia y probablemente elevaría los estándares generales. Las organizaciones internacionales, y de manera destacada, las científicas, podrían colaborar en el establecimiento de una normativa global. Entretanto, las entidades que financien estudios en edición genética deben garantizar que estos cumplen los estándares, entre ellos los propuestos por la OMS y la Academia Nacional de Ciencias, con independencia de dónde se realicen dichos estudios.

En el ámbito de la investigación en edición genética para la lucha contra la malaria, la Fundación Gates se une a otras entidades para ayudar a universidades y otras instituciones de las regiones afectadas por la enfermedad a evaluar riesgos y asesorar a entidades regionales sobre experimentos de laboratorio y futuras pruebas sobre el terreno. El objetivo es capacitar a los países y comunidades afectados, con miras a que se responsabilicen de la investigación, valoren costes y beneficios y tomen decisiones informadas sobre si aplicar la tecnología resultante y en qué momento.

Por último, es importante reconocer los costes y riesgos que podría acarrear para la salud y el desarrollo globales el negarse a explorar el uso de nuevas herramientas como el CRISPR. Los beneficios que pueden reportar las tecnologías emergentes no deben quedar reservados a los habitantes de los países desarrollados, y tampoco la decisión sobre si aplicar o no estas tecnologías. Utilizada de forma responsable, la edición genética podría salvar millones de vidas y capacitar a millones de personas para dejar atrás la pobreza. Sería una tragedia si dejásemos pasar esta oportunidad. ●

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